抑制物的产生是血友病治疗过程中最严重的并发症，导致血友病治疗难度加大，经济负担加重以及死亡率增加。目前，中国血友病协作组（HTCCNC）及中国罕见病联盟正在开展“血友病中心能力建设评估”项目，其中包括抑制物的规范化处理和让全国患者得到同质化诊疗。因此，有必要深入了解我国目前血友病中心抑制物诊治能力。

8月2日，杨仁池团队在《British Journal of Haematology》杂志正式发表了针对HTCCNC成员中心的血友病合并抑制物患者诊治能力调查结果。

本研究对38家位于三甲医院的血友病中心发放了调查问卷，从医生的专业意见以及具体临床实践两个角度，调查了2020年1月至10月期间的诊治情况。调查结果显示：部分中心无法提供全面的凝血检查；重组人活化凝血因子VII（rFVIIa）是目前治疗抑制物患者出血的一线方案，然而本次调查显示，虽然有76.3%中心认可rFVIIa作为一线止血方案，但在临床实践中仅3家中心有患者在50%以上的出血可以接受rFVIIa治疗；65.8%的中心认为预防治疗能很好减少抑制物患者出血，但是临床实践中仅有35.3%的中心有患者接受了预防治疗；双特异性抗体Emicizumab是目前国际上公认的预防抑制物患者出血的一线疗法，但本研究中仅少数患者可以接受Emicizumab治疗；免疫耐受诱导治疗（ITI）是目前清除抑制物的主要治疗手段，但在Emicizumab问世之后，有学者提出了是否有必要仍然进行ITI治疗。在本研究中，大部分（65.8%）中心认为清除抑制物仍然非常重要，然而在临床实践过程中，仅有14.8%的患者接受了ITI治疗。本研究还分析发现经济发展与实验室检查检测能力以及药物治疗可及性正相关。

相信通过血友病中心能力建设的评估，将有助于提高伴抑制物患者的实际诊疗水平，造福更多患者。血栓止血诊疗中心刘葳医生以及薛峰副主任医师为共同第一作者，杨仁池主任医师及张磊主任医师为本文的通讯作者。

撰稿：刘 葳

编辑：柴子越

校对：董 源

审核：祁健伟  周家喜