人类已经发现6000多种遗传性疾病，其中大部分只能通过基因治疗才能彻底治愈疾病。基因治疗是指利用基因转移或基因调控的手段向靶细胞或组织中引入外源基因DNA或RNA片段以修饰或纠正，抑制、关闭或消除异常的致病基因，从而达到根治疾病目的的一种方法。过去30年，科学家发明了多种基因治疗方法，比如利用重组病毒载体作为基因转运的工具，但是在疗效和安全性上都存在很多问题。最近几年，精准高效的CRISPR-Cas9基因编辑技术的出现加速了基因治疗临床转化的步伐。 CRISPR-Cas9基因编辑技术是21世纪最重要的技术革命之一，在2013年大放异彩，作为一个基因编辑的利器，它是进行基因治疗的理想...

2018年10月29日，The Journal of Clinical Investigation杂志发表了研究文章“Chromatin regulator Asxl1 loss and Nf1 haploinsufficiency cooperate to accelerate myeloid malignancy”，揭示了重要的表观遗传调节因子ASXL1与RAS通路的负性调节蛋白NF1协同作用，当其共同缺失时，能够加速髓系肿瘤的发生进程。该工作由美国迈阿密大学医学院终身教授杨逢春带领，中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)实验血液学国家重点实验室白洁主任医师、周圆研究员等人及中国科学院北...

2018年8月，血液学领域国际著名期刊Blood杂志(IF=15.132)发表了院所造血干细胞移植中心庞爱明副主任医师的文章：Shear-induced integrin signaling in platelet phosphatidylserine exposure, microvesicle release, and coagulation，该文章揭示了血小板微囊泡释放及血管内凝血的新机制，并被选为该期的血液评论(Blood Commentary)文章(Jerry Ware，Blood，2018，132(5):467-468)。庞爱明副主任医师为文章第一作者。 血小板是人体重...

2018年7月19日，最新一期国际干细胞研究协会(ISSCR)会刊Stem Cell Reports在线发表了中国医学科学院血液病医院实验血液学国家重点实验室周家喜教授团队关于MSX2基因调控人多能干细胞向间充质干细胞分化的最新研究成果。 周家喜教授团队在以前的研究中曾报道了MSX2通过与SOX2相互拮抗在调控人多能干细胞早期胚层分化中发挥重要作用(Wu Q, et al. Cell Research, 2015)。本研究中，则进一步发现MSX2是一种诱导人多能干细胞分化的核心编程因子(Master Programming Factor)。MSX2单因子的表达即可快速起始人多能干细...

近日，Journal of Clinical Investigation在线刊登了院所邱录贵教授和湛凤凰教授课题组合作研究的关于染色体不稳定基因NEK2调控NF-κB信号通路参与MM骨病及硼替佐米耐药的作用机制这一研究成果：Destabilizing NEK2 overcomes resistance to proteasome inhibition in multiple myeloma。邱录贵教授和湛凤凰教授为本文共同通讯作者，郝牧研究员为共同第一作者。 课题组前期研究证实染色体不稳定基因NEK2在MM细胞尤其是治疗后耐药的MM克隆中表达显著增加，导致患者生存时间明显缩短。并且...