华氏巨球蛋白血症（WM）是一类以分泌单克隆免疫球蛋白IgM及异常淋巴浆样细胞侵犯骨髓为特征的血液系统恶性肿瘤[1, 2]。多数患者IgM明显升高，但仍然有部分患者IgM定量水平仅轻度升高或正常。目前根据第11届华氏巨球蛋白血症国际研讨会和NCCN指南（2022版）的最新缓解标准共识[3]，其疗效主要根据患者血清IgM下降情况进行评估。血清IgM降低≥90%和≥50%分别定义为非常好的部分缓解和部分缓解，而当IgM水平在正常值上限的2倍以内时，则无法做出准确的疗效评价。

2023年9月14日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）邱录贵/易树华团队在《Haematologica》（IF=10.1）在线发布了题为“Oligosecretory Waldenstrom macroglobulinemia exhibits excellent treatment response and outcomes”的文章。该研究依托中国华氏巨球蛋白血症工作组多中心临床队列，在全球首次提出“寡分泌WM”的概念，并进一步探究这部分患者的临床特征、预后及疗效评价。

该研究纳入了2003年1月至2020年9月在中国35家血液中心诊断的1420例淋巴浆细胞淋巴瘤/华氏巨球蛋白血症（LPL/WM）患者，最终1274例新诊断WM患者纳入本分析。

该研究将初始IgM定量≤正常值上限2倍的患者定义为“寡分泌WM”，高于正常值上限2倍的患者定义为“可测量WM”，对于寡分泌WM患者的疗效，需结合骨髓活检、流式细胞术、髓外病变及临床表现进行综合判定。结果表明，寡分泌WM患者血小板减少症的比例更高，而低白蛋白血症和血清β2-微球蛋白升高的比例更低，具有良好的治疗反应和无进展生存期。此外，研究证实WM国际预后评分系统（IPSSWM）在寡分泌WM患者中具有无进展生存期的预后作用，但不具有总生存期的预后作用。

综上，该研究首次在全球报道寡分泌WM的疗效及生存情况，对进一步理解WM临床生物学特征具有重要的意义。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）易树华主任医师和北京协和医学院李剑教授为共同通讯作者，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）熊文婕主治医师和博士生于颖、华中科技大学同济医学院附属协和医院孙春艳教授、上海长征医院杜鹃教授和浙江大学医学院附属第一医院蔡真教授为共同第一作者。该项目获得国家自然科学基金和中国医学科学院医学与健康科技创新工程等基金的支持。

参考文献：

1. Thomas SK. Waldenstrm Macroglobulinemia - 2021 Update on Management and Future Directions. Am J Hematol 2021; 96(2): 258-69.

2. Treon SP, Xu L, Guerrera ML, al e. Genomic Landscape of Waldenström Macroglobulinemia and Its Impact on Treatment Strategies. J Clin Oncol 2020; 38(11): 1198-208.

3. Treon SP, Tedeschi A, San-Miguel J, et al. Report of consensus Panel 4 from the 11th International Workshop on Waldenstrom's macroglobulinemia on diagnostic and response criteria. Semin Hematol 2023; 60(2): 97-106.

撰稿：熊文婕  易树华

编辑：李炳轩

校对：柴子越

审核：祁健伟  张  磊